Avance clave en terapias LRRK2 para el párkinson genético

Una nueva investigación podría causar un punto de inflexión en la lucha contra el párkinson de origen genético. Y es que científicos de la Universidad de Stanford han conseguido restaurar una función neuronal esencial en modelos animales, mediante la inhibición de la enzima LRRK2, una diana ya conocida en el desarrollo de terapias innovadoras para esta enfermedad neurodegenerativa.

El estudio, publicado recientemente en Science Signaling, se ha centrado en el uso prolongado (durante tres meses) de un inhibidor de LRRK2 en ratones portadores de una mutación humana asociada al párkinson. Este tratamiento hizo posible que se regeneraran cilios neuronales en interneuronas específicas, contribuyendo así a preservar las dopaminérgicas, que son muy importantes en el control del movimiento.

Un avance que marca un antes y un después en el tratamiento del párkinson

La Dra. Suzanne Pfeffer, bioquímica de la Facultad de Medicina de Stanford y autora principal del estudio, ha destacado la importancia del hallazgo, ya que, si este descubrimiento tiene el mismo resultado en humanos y se interviene en fases tempranas, se podría lograr una estabilización significativa de los síntomas, e incluso cierta mejora clínica.

Aunque la mayoría de los casos de párkinson son de origen idiopático, entre un 20% y un 25% tienen base genética. Dentro de este grupo, las mutaciones en el gen LRRK2 son de las más estudiadas, ya que su sobreexpresión impacta negativamente en la formación de cilios, claves en la recepción de señales neuroprotectoras como la vía Sonic Hedgehog, vía basada en tres proteínas específicas denominadas proteínas hedgehog.

Para realizar la investigación, los científicos de Stanford se inspiraron en estudios previos que demostraban la capacidad de ciertas neuronas de regenerar cilios en ciclos de 12 horas. Prolongando la administración del inhibidor durante tres meses, observaron una recuperación casi total de estas estructuras, consideradas cruciales para la viabilidad neuronal a largo plazo.

A medio-largo plazo, los investigadores buscan trasladar estos resultados al ámbito clínico humano, especialmente en etapas tempranas de la enfermedad. De confirmarse la eficacia de estos compuestos, el tratamiento del párkinson genético podría cambiar completamente, con nuevas herramientas para frenar o incluso revertir el deterioro motor.